El Servicio de Farmacia del Hospital de León (Caule) ha liderado un ambicioso proyecto científico-sanitario de alcance internacional y colaborativo, centrado en el desarrollo y la optimización de una formulación magistral inédita para el tratamiento de la enfermedad de Menkes, una patología genética neurodegenerativa, rara y potencialmente mortal que, hasta ahora, carecía de un tratamiento farmacológico eficaz. La enfermedad de Menkes afecta al metabolismo del cobre, provocando un déficit de este en tejidos clave como el sistema nervioso central. Esta alteración da lugar a un deterioro psicomotor progresivo e irreversible que, en la mayoría de los casos, conduce al fallecimiento de los pacientes durante los primeros años de vida. A raíz del diagnóstico simultáneo de varios pacientes pediát

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