La inmunodeficiencia combinada grave por déficit de la enzima ADA es una enfermedad rara que, si no se trata, puede ser mortal en los dos primeros años de vida. Ahora, un equipo científico presenta los resultados de una terapia génica experimental probada en 62 niños y niñas: fue eficaz en un 95% .

El tratamiento, desarrollado por investigadores estadounidenses y británicos, logró restaurar y mantener la función del sistema inmunitario en 59 de los 62 menores. Las conclusiones del ensayo se publican en la revista New England Journal of Medicine y son, según los autores, prometedoras . "La durabilidad de la función inmunitaria, la consistencia a lo largo del tiempo y el perfil de seguridad continuado son increíblemente alentadores", resume Donald Kohn, de la Universidad de Cali

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