Skyclarys (omaveloxolona), el primer y único medicamento oral aprobado en Estados Unidos y la Unión Europea para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich (AF), "no se encuentra disponible en Argentina" .
El medicamento, que debe ser recetado por un médico especialista, ha sido un hito global desde su aprobación por la FDA en febrero de 2023, ya que ha "demostrado ser más eficaz que placebo" para "ralentizar la progresión de la enfermedad" en adultos y adolescentes a partir de los 16 años.
Mecanismo de acción y necesidad de receta
Skyclarys funciona activando la vía Nrf2 para reducir el estrés oxidativo y mejorar la función mitocondrial, un mecanismo clave para contrarrestar el daño celular causado por la deficiencia de la proteína frataxina.
Es fundamental entender que el ac

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